Viện có chức năng: nghiên cứu khoa học; chỉ đạo tuyến; đào tạo cán bộ chuyên ngành; kiểm nghiệm, giám sát chất lượng thuốc (trừ vắc xin và sinh phẩm chẩn đoán), mỹ phẩm và các đối tượng khác (gọi chung là thuốc); là trọng tài khi có tranh chấp, khiếu nại về chất lượng thuốc; tham mưu, đề xuất với Bộ Y tế về quy hoạch, phát triển hệ thống kiểm nghiệm và các biện pháp kỹ thuật để quản lý, giám sát chất lượng thuốc phù hợp với điều kiện phát triển kinh tế - xã hội của đất nước trong từng giai đoạn.